<p><img src="https://info.compassedu.hk/sucai/content/1672299096512/1672299096512.jpg" width="808" height="539" /></p> <p>伊利諾伊州香檳市&mdash;&mdash;PAC-1 的 I 期臨床試驗(yàn)是一種刺激癌細(xì)胞程序性細(xì)胞死亡的藥物，在晚期癌癥患者中僅發(fā)現(xiàn)輕微的副作用。該藥物阻止了試驗(yàn)中 5 名神經(jīng)內(nèi)分泌癌患者的腫瘤生長(zhǎng)，并縮小了其中兩名患者的腫瘤大小。它還顯示出一些針對(duì)肉瘤的治療活性，科學(xué)家和臨床醫(yī)生在英國(guó)癌癥雜志上報(bào)告說(shuō)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>該藥物首先被伊利諾伊大學(xué)厄巴納-香檳分校的科學(xué)家鑒定并開(kāi)發(fā)為抗癌劑。</p> <p>&nbsp;</p> <p>臨床試驗(yàn)的結(jié)果值得注意，因?yàn)樵撍幬镌谏贁?shù)晚期疾病患者中進(jìn)行了測(cè)試，研究臨床主任 Arkadiusz Dudek 博士說(shuō)，他是明尼蘇達(dá)州圣保羅地區(qū)醫(yī)院 HealthPartners 癌癥中心的腫瘤學(xué)家，在明尼蘇達(dá)州羅切斯特的梅奧診所。 Dudek 說(shuō)，I 期臨床試驗(yàn)旨在測(cè)試一種新的藥物化合物是否對(duì)人類患者具有令人擔(dān)憂的副作用或毒性。但科學(xué)家們也可以尋找治療益處的早期證據(jù)。該試驗(yàn)招募了已經(jīng)沒(méi)有其他治療選擇的晚期癌癥患者。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我們有結(jié)腸癌、乳腺癌、胰腺癌、腺癌、黑色素瘤等患者。&rdquo;他說(shuō)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>臨床試驗(yàn)以及另一項(xiàng)針對(duì)腦癌的 PAC-1 測(cè)試涉及三個(gè)機(jī)構(gòu)的患者和臨床醫(yī)生：地區(qū)醫(yī)院、伊利諾伊大學(xué)芝加哥分校和約翰霍普金斯大學(xué)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>I 期臨床試驗(yàn)追蹤首先給予極低劑量被測(cè)化合物的患者的副作用。如果藥物耐受性良好并且在一個(gè)月的過(guò)程中沒(méi)有引起明顯的毒性，則劑量會(huì)逐漸增加。這個(gè)過(guò)程可能需要幾個(gè)月才能給予潛在的治療劑量，Oana Danciu 博士說(shuō)，他是芝加哥伊利諾伊大學(xué)癌癥中心的醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)家和臨床研究副主任，他領(lǐng)導(dǎo)了臨床試驗(yàn)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>伊利諾伊大學(xué)的研究人員在 2000 年代初期首次將 PAC-1 確定為潛在的抗癌化合物，當(dāng)時(shí)他們發(fā)現(xiàn)它可以開(kāi)啟癌細(xì)胞中被抑制的通路。該途徑的第一步涉及將 procaspase-3（一種在大多數(shù)細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)）轉(zhuǎn)化為 caspase-3，這種酶在被激活時(shí)會(huì)啟動(dòng)程序性細(xì)胞死亡。在化學(xué)教授 Paul Hergenrother 的帶領(lǐng)下，美國(guó)伊利諾伊大學(xué)團(tuán)隊(duì)還認(rèn)識(shí)到，相對(duì)于健康組織，procaspase-3 在許多癌細(xì)胞中的含量更高。這種特性，連同它在癌細(xì)胞中不被激活的趨勢(shì)，使其成為抗癌治療的良好靶點(diǎn)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在涉及患有自發(fā)性淋巴瘤、腦膜瘤和骨肉瘤的寵物狗的動(dòng)物試驗(yàn)中，Hergenrother 和美國(guó)伊利諾伊大學(xué)獸醫(yī)臨床醫(yī)學(xué)教授 Timothy Fan 博士發(fā)現(xiàn)，PAC-1 的早期制劑具有抗癌作用。他們?cè)诩?xì)胞和動(dòng)物身上的工作為人體臨床試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)，這些試驗(yàn)是幾年前在一位匿名天使投資人的資助下啟動(dòng)的。 Hergenrother 創(chuàng)立了生物技術(shù)公司 Vanquish Oncology 來(lái)領(lǐng)導(dǎo)這項(xiàng)工作。</p> <p>&nbsp;</p> <p>臨床醫(yī)生目前正在尋求更多資金以將該藥物轉(zhuǎn)移到 II 期臨床試驗(yàn)中，該試驗(yàn)將涉及更多、更健康且癌癥特征彼此非常相似的患者。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我們的策略是弄清楚哪種腫瘤類型最敏感并追求它。&rdquo;杜德克說(shuō)。 &ldquo;因此，我們對(duì)神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的結(jié)果感到非常興奮，因?yàn)榭捎糜谠摷膊〉乃幬锊⒉欢唷?amp;rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>PAC-1 在多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者中的 I 期臨床試驗(yàn)有望很快獲得更多結(jié)果，這是一種侵襲性腦癌，只有一種藥物可用于治療。在新的臨床試驗(yàn)中，該團(tuán)隊(duì)將 PAC-1 與這種藥物替莫唑胺結(jié)合使用。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在之前的研究中，研究人員發(fā)現(xiàn) PAC-1 可以穿過(guò)血腦屏障，這對(duì)于任何腦癌治療都是必不可少的。他們還看到了 PAC-1 與藥物替莫唑胺和放療聯(lián)合治療患有腦癌的寵物狗的有希望的結(jié)果。</p> <p>&nbsp;</p> <p>研究人員說(shuō)，如果臨床試驗(yàn)表明 PAC-1 可以治療一種或多種癌癥類型，并且該藥物被批準(zhǔn)用于這些人群，那么測(cè)試它對(duì)抗其他癌癥的成本就會(huì)降低。如果醫(yī)生認(rèn)為他們的患者可能會(huì)從將其添加到他們的癌癥治療方案中受益，那么批準(zhǔn)的藥物也可以開(kāi)出&ldquo;標(biāo)簽外使用&rdquo;的處方。</p> <p>&nbsp;</p> <p>研究人員說(shuō)，可能需要很多年才能獲得新的臨床試驗(yàn)結(jié)果，而像 PAC-1 這樣的新藥被批準(zhǔn)用于癌癥治療還需要更長(zhǎng)的時(shí)間。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Hergenrother 和 Fan 是伊利諾伊大學(xué) Carl R. Woese 基因組生物學(xué)研究所的附屬機(jī)構(gòu)，也是伊利諾伊州癌癥中心的成員。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Vanquish Oncology、伊利諾伊大學(xué)癌癥中心、美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院和 Engdahl 家庭基金會(huì)支持這項(xiàng)研究。</p> <p>&nbsp;</p> <blockquote> <p>注：本文由院校官方新聞直譯，僅供參考，不代表指南留學(xué)態(tài)度觀點(diǎn)。</p> </blockquote>